Beyonttra® (Acoramidis) erhält EU-Zulassung zur Behandlung der ATTR-CM

Die Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase-III-Studie ATTRibute-CM.¹ Beyonttra® ist ein nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin (TTR), der die Bildung von Amyloid minimiert.² In der ATTRibute-CM hat Beyonttra® konsistente Vorteile hinsichtlich des primären sowie sekundärer Endpunkte gezeigt.^3,4

Zulassung von Beyonttra^®

Die Europäische Kommission hat in der Europäischen Union (EU) die Marktzulassung für Acoramidis unter dem Markennamen Beyonttra® zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditärenTransthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patientenmit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patienten mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko für Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird.^5–7 Beyonttra® ist ein selektiver, niedermolekularer, oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin.²

Zulassungsstudie ATTRibute-CM

Die Zulassung von Beyonttra^® in der EU basiert auf den positiven Ergebnissen der Zulassungsstudie ATTRibute-CM. Die Phase-III-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Acoramidis im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit ATTR-CM.¹ In der Studie erreichte Acoramidis, das 2x täglich verabreicht wurde, nach 30 Monaten im Vergleich zu Placebo Überlegenheit im kombinierten hierarchischen Endpunkt aus Gesamtmortalität, kardiovaskulär bedingten Hospitalisierungen, Änderung des NT-proBNP-Spiegels sowie Änderung im 6-Minuten-Gehtest im Vergleich zu den Ausgangswerten.¹

Es zeigten sich:

• Signifikanter Nutzen beim primären Endpunkt¹

• 35,5% Risikoreduktion des kombinierten Endpunktes aus Gesamtmortalität oder erstmaliger kardiovaskulär bedingter Hospitalisierung gegenüber Placebo nach 30 Monaten (sekundäre Analyse, HR: 0,645 [CI: 0,500–0,832]; p=0,0008)⁴

• 50% relative Risikoreduktion der kumulierten kardiovaskulär bedingten Hospitalisierungsrate im Vergleich zu Placebo nach 30 Monaten (sekundärer Endpunkt, HR: 0,496 [95% CI: 0,355–0,695]; p<0,0001)⁸

Beyonttra® wurde im Allgemeinen gut vertragen.¹

Open-Label-Extension-Studie

Im Anschluss an die zulassungsrelevante Phase-III-Studie ATTRibute-CM wies ein erster Daten-Readout der OLE-Studie (Open-Label Extension) auf einen konsistenten klinischen Nutzen für Patienten hin, die kontinuierlich über 42 Monate hinweg mit Acoramidis behandelt wurden, und bestätigte das günstige Sicherheitsprofil.² Dies unterstreicht das Potenzial zur Erhöhung der langfristigen Überlebensraten der Patienten.⁹ Damit stellt Acoramidis eine vielversprechende Behandlungsoption für Patienten mit ATTR-CM dar.¹⁰

Beyonttra^® im 1. Halbjahr in Europa auf dem Markt

Acoramidis ist von der FDA bereits zugelassen und wurde von BridgeBio Pharma entwickelt.¹¹ Bayer wird Beyonttra^® (Acoramidis) im ersten Halbjahr dieses Jahres in Europa auf den Markt bringen.

Quelle:

Presseinformation der Firma Bayer, Februar 2025