![](/__image/a/151899/alias/xxxl/v/1/c/8/ar/16-9/fn/iStock-1384343656.jpg)
Leniolisib ist mögliche Therapieoption für seltenen Immundefekt
Bericht: Dr. Ine Schmale
Vielen Dank für Ihr Interesse!
Einige Inhalte sind aufgrund rechtlicher Bestimmungen nur für registrierte Nutzer bzw. medizinisches Fachpersonal zugänglich.
Sie sind bereits registriert?
Loggen Sie sich mit Ihrem Universimed-Benutzerkonto ein:
Sie sind noch nicht registriert?
Registrieren Sie sich jetzt kostenlos auf universimed.com und erhalten Sie Zugang zu allen Artikeln, bewerten Sie Inhalte und speichern Sie interessante Beiträge in Ihrem persönlichen Bereich
zum späteren Lesen. Ihre Registrierung ist für alle Unversimed-Portale gültig. (inkl. allgemeineplus.at & med-Diplom.at)
Das „Activated PI3K Delta Syndrom“ (APDS), auch PASLI (p110 delta activatin mutation causing senescent T cells, lymphadenopathy, and immunodeficiency) genannt, ist ein seltener angeborener Immundefekt. Die Therapie mit Leniolisib führt zum Anstieg naiver B-Zellen und verringerte Lymphadenopathien.
In einer multinationalen, tripel-blinden, placebokontrollierten klinischen Studie wurden 31 Patienten mit APDS1 oder APDS2 2:1-randomisiert mit Leniolisib oder Placebo behandelt. Das primäre Studienziel war die Änderung von Therapiebeginn bis Woche 12 bezüglich des Diameters der Index-Lymphknoten und der prozentuale Anteil naiver B-Zellen innerhalb der gesamten B-Zellen.
Bei den Patienten handelte es sich zu gleichen Teilen um Frauen und Männer in einem medianen Alter von 20 Jahren (Spanne: 12–54 Jahre). Etwa 23% der Patienten hatten bereits eine Therapie mit Sirolimus erhalten. Eine Lymphproliferation lag bei 80% und chronische Infektionen bei 81% der Patienten vor. 71% der Patienten litten unter pulmonalen Erkrankungen, 58% unter Zytopenien und 55% unter gastrointestinalen Erkrankungen.
Durch Leniolisib erhöhte sich der Anteil von naiven B-Zellen innerhalb der gesamten B-Zellen, während das Verhältnis unter Placebo gleichblieb (p=0,0006). Die Lymphadenopathie wurde mit Leniolisib statistisch signifikant gegenüber Placebo reduziert (p=0,0002). Damit erreichte die Studie ihre primären Endpunkte. Des Weiteren konnte eine Reduktion der Milzgröße unter Leniolisib festgestellt werden, während die Milzgröße unter Placebo im Wesentlichen stagnierte oder anwuchs. Auch Zytopenien wurden unter Leniolisib häufiger verbessert im Vergleich zu Placebo.
An Nebenwirkungen kam es unter Leniolisib zu transienten Neutropenien. Insgesamt wurde die Gabe von Leniolisib über einen Zeitraum von 3 Monaten gut vertragen.
Quelle
Rao VK et al.: Hematological outcomes from a phase 3, placebo-controlled, randomized clinical trial of PI3K delta inhibitor leniolisib in patients with activated PI3K delta syndrome (APDS/PASLI). EHA 2022, Abstr. #LB2369
Das könnte Sie auch interessieren:
5-Jahres-Ergebnisse der CLL14-Studie bestätigen Venetoclax plus Obinutuzumab
In der CLL14-Studie zeigte die einjährige Therapie mit Venetoclax plus Obinutuzumab einen signifikanten Vorteil für das progressionsfreie Überleben verglichen mit Chlorambucil plus ...
EHA Newsroom 2022
Die Highlights vom Hybridkongress der European Hematology Association 2022 finden Sie ab Anfang Juni genau hier.
Tiefe und langanhaltende Remission bei intensiv vorbehandelten Patienten
Epcoritamab ist ein neuer subkutan zu applizierender bispezifischer Antikörper, der sich in der klinischen Entwicklung befindet. In der EPCORE-NHL-1-Studie wird Epcoritamab bei Patienten ...