Qui est responsable?

Les prescriptions «off-label», c’est-à-dire l’utilisation de traitements médicamenteux hors autorisation de l’autorité réglementaire, constituent un pilier important de la décision thérapeutique des médecins. L’«off-label use» est liée à des principes juridiques et à un devoir de diligence que tous les médecins doivent connaître.

L’utilisation de médicaments hors autorisation des autorités, mieux connue sous le nom d’«off-label use», revêt une grande importance pratique dans la pharmacothérapie. Cela est principalement dû au fait qu’aucun médicament n’est indiqué pour le traitement de certaines maladies ou que l’indication des médicaments autorisés ne couvre pas la population à traiter (en particulier les limites liées à l’âge et au sexe).

Bien que la législation suisse sur les produits thérapeutiques ne le prévoie pas expressément, la jurisprudence autorise l’«off-label use» dans le cadre de la liberté thérapeutique des médecins et sous certaines conditions. Il est de la seule responsabilité du médecin traitant de s’assurer que ces conditions sont remplies dans chaque cas.

Cet article met en lumière les principes juridiques et le devoir de diligence que les médecins en Suisse doivent respecter lorsqu’il utilisent des médicaments «off-label» et donne un aperçu des risques juridiques qui en découlent.

Formes et distinction

Par «off-label use», on entend communément l’utilisation d’un médicament prêt à l’emploi hors indication autorisée par les autorités réglementaires, c’est-à-dire en dehors des prescriptions de l’information professionnelle. Les formes principales sont des utilisations qui s’écartent de l’indication, du dosage ou du groupe de patients autorisés. D’autres formes sont des utilisations qui s’écartent des prescriptions technico-pharmaceutiques ou de la forme pharmaceutique autorisées. Il convient de distinguer l’«off-label use» des essais thérapeutiques individuels (également appelés «experimental off-label use»), des études cliniques et de la «compassionate use». Par «compassionate use», on entend l’utilisation au cas par cas d’un médicament potentiellement efficace, mais pas (encore) autorisé, chez des patients dont le pronostic vital est engagé ou atteints de maladies graves qui ne peuvent pas ou plus être traitées autrement, dans le cadre de l’obligation de traitement et de la liberté thérapeutique des médecins.

Admissibilité et devoir de diligence

Conformément aux dispositions de la loi sur les produits thérapeutiques (LPTh)¹, seuls les médicaments dont la sécurité, l’efficacité et la qualité ont été testées et autorisées par l’autorité d’autorisation et de contrôle des produits thérapeutiques Swissmedic peuvent être remis en Suisse (art. 9, al. 1, LPTh). Bien que la LPTh ne le réglemente pas explicitement, la jurisprudence du Tribunal fédéral suisse² autorise l’«off-label use» dans le cadre de la liberté thérapeutique des médecins. La condition préalable est toutefois le respect du devoir général de diligence qui s’impose pour l’utilisation de médicaments, selon lequel toutes les mesures requises selon l’état de la science et de la technique doivent être prises afin de ne pas mettre en danger la santé des êtres humains (art. 3 LPTh). En particulier, les règles reconnues des sciences médicales et pharmaceutiques doivent généralement être respectées lors de la prescription et de la remise de médicaments (art. 26, al. 1 LPTh).

En cas d’«off-label use» prescrite dans le cadre de la liberté thérapeutique des médecins, le devoir de diligence des médecins se substitue donc à l’autorisation officielle du médicament. Ce devoir sert en quelque sorte de «substitut à l’autorisation». Il doit donc garantir que l’utilisation des médicaments hors autorisation officielle n’a lieu que si l’état de la science et de la pratique médicales permet de supposer leur sécurité, leur efficacité et leur qualité.

La responsabilité de l’«off-label use» incombe uniquement aux médecins traitants. Si cette utilisation entraîne un préjudice pour la santé, c’est à eux qu’il incombe de prouver qu’ils ont fait preuve de la diligence requise. Il revient notamment aux médecins d’apporter la preuve d’une évaluation préalable du rapport bénéfice-risque selon l’état de la science et de la pratique, ainsi que d’une information préalable des patients sur l’intervention et les risques. Il faut toutefois aussi tenir compte du préjudice économique que l’«off-label use» peut causer aux patients. Le remboursement par la caisse-maladie des médicaments utilisés «off-label» est soumis à des critères stricts (art. 71a–d OAMal).³ Sans garantie de prise en charge préalable, les patients risquent de devoir payer le traitement de leur poche. L’information préalable donnée par les médecins doit également porter sur ce risque.

Les médecins doivent documenter de manière appropriée l’application du devoir de diligence susmentionné. La documentation doit garantir un traitement adéquat, le respect de la responsabilité médicale et, enfin, la conservation des preuves.⁴

Responsabilité

Responsabilité civile et publique

La LPTh ne prévoit pas de responsabilité légale spécifique pour les préjudices résultant de traitements médicaux. En droit civil, ce sont les bases générales de la responsabilité selon le Code des obligations (CO)⁵ ou, dans le contexte des rapports de traitement de droit public, les lois cantonales sur la responsabilité de l’Etat qui s’appliquent. (Si le patient se fait soigner dans un hôpital public, la relation juridique avec l’hôpital est soumise au droit public [cantonal].)

Le patient concerné doit prouver le préjudice résultant du traitement en question et l’erreur de traitement qui en est la cause, ladite «faute professionnelle». Il y a faute professionnelle lorsque les «règles de l’art médical» n’ont pas été respectées, c’est-à-dire que le devoir légal de diligence n’a pas été exercé correctement en tenant compte des principes généralement reconnus de la science médicale. Le fait de s’écarter (sans justification) des directives, par exemple d’associations professionnelles, constitue une preuve de violation des règles de l’art médical. Les fautes professionnelles se présentent typiquement sous la forme d’erreurs de diagnostic ou de traitement, ou de violations des obligations d’information et de documentation.

En ce qui concerne les préjudices pour la santé résultant d’une «off-label use», la responsabilité du médecin traitant peut être engagée notamment s’il n’a pas procédé à une évaluation adéquate du rapport bénéfice-risque selon l’état de la science et de la pratique avant le traitement ou s’il a omis d’informer préalablement le patient sur l’intervention et les risques. La responsabilité civile du médecin qui a traité le patient peut être engagée pour les frais de traitement s’il ne l’a pas informé au préalable du risque de non prise en charge des coûts.

Responsabilité pénale

Le recours inapproprié à l’«off-label use» peut, selon le degré d’atteinte à l’intégrité physique ou psychique du patient, entraîner des sanctions pénales. Dans ce contexte, les lésions corporelles par négligence (art. 125 CP)⁶ ou l’homicide par négligence (art. 117 CP) sont notamment au premier plan. En cas de condamnation pour ces faits, la peine encourue est une peine privative de liberté de trois ans au plus ou une peine pécuniaire de 180 jours-amende au maximum, un jour-amende pouvant aller jusqu’à 3000 francs.

La violation du devoir de diligence lors de l’utilisation de médicaments peut en outre être pertinente au regard des dispositions de droit pénal administratif de la LPTh. Ainsi, l’art. 86, al. 1, let. a LPTh punit d’une peine privative de liberté de trois ans au plus ou d’une peine pécuniaire quiconque utilise ou prescrit des médicaments en violation du devoir de diligence prescrit.

Mesures disciplinaires professionnelles

La loi sur les professions médicales (LPMéd)⁷ vise notamment à promouvoir la qualité de l’exercice de la profession de médecin dans l’intérêt de la santé publique. L’exécution de la LPMéd incombe aux autorités sanitaires cantonales. Si celles-ci constatent des violations du devoir de diligence des médecins, des procédures de surveillance sont engagées à l’encontre des médecins responsables, qui peuvent conduire à l’adoption de mesures administratives visant à rétablir la situation légale. L’éventail de ces mesures va du simple avertissement au retrait de l’autorisation d’exercer, en passant par des amendes pouvant aller jusqu’à 20000 francs.

Conclusion

La jurisprudence suisse autorise l’«off-label use» dans le cadre de la liberté thérapeutique des médecins. La condition préalable est toutefois le respect du devoir général de diligence qui s’impose lors de l’utilisation de médicaments. Ce principe s’applique également à la pharmacothérapie.

Afin de minimiser les risques de responsabilité auxquels sont exposés les médecins lors de traitements «off-label», le devoir de diligence qui s’impose comprend notamment:

• l’évaluation du rapport bénéfice-risque au cas par cas, selon l’état de la science et de la pratique, et

• l’obtention du consentement du patient au traitement après l’avoir informé au préalable des risques du traitement pour sa santé et des risques de non prise en charge des coûts.

L’application du devoir de diligence doit être documentée par les médecins afin de garantir un traitement adéquat, le respect de la responsabilité médicale et la conservation des preuves au cas par cas.

Littérature: