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Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Proof-of-concept für Inhibierung von MASP-3 mit OMS906

OMS906 inhibiert selektiv MASP-3. In einer Phase-I-Studie mit gesunden Probanden wurde OMS906 gut vertragen. Die Zwischenanalyse einer laufenden Phase-Ib-Studie mit therapienaiven PNH-Patient:innen bestätigt eine vielversprechende Wirksamkeit mit einer Normalisierung der Hämoglobinwerte bei der Mehrheit der Patient:innen.

Die klinische Präsentation der paroxsmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) wird von einer intravaskulären Hämolyse aufgrund einer Dysregulierung des Komplementsystems getrieben. Mit einer Blockierung des terminalen Komplements durch C5-Inhibitoren wird eine extravaskuläre Hämolyse induziert. Erfolgt aber eine proximale Inhibierung des alternativen Signalwegs, so kann die intravaskuläre Hämolyse blockiert und gleichzeitig die extravaskulären Hämolyse verhindert werden. MASP-3 ist der Hauptaktivator für den alternativen Signalweg und bietet eine neue Zielstruktur für die Behandlung der PNH.

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