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Polycythaemia vera

Rusfertid hat das Potenzial, Hämatokrit konstant <45% zu halten

Die Hämatokrit-Überproduktion ist assoziiert mit höherer kardiovaskulär verursachter Mortalität. Bei Patient:innen mit Polycythaemia vera wird der Zielwert von <45% für das Hämatokrit häufig nicht dauerhaft erreicht. Rusfertid ist ein Hepcidin-Mimetikum, das in der Phase-II-Studie REVIVE hohe Ansprechraten und eine gute Hämatokrit-Kontrolle zeigte.

Verschiedene Leitlinien empfehlen zur Senkung des kardiovaskulären Risikos einen Hämatokrit-Wert <45%. Mit den etablierten Standardtherapien wird dieser Wert bei den meisten Patient:innen mit Polycythaemia vera (PV) auf Dauer nicht erreicht. Hepcidin ist ein Peptidhormon, das in der Leber produziert wird und die Eisenhomöostase reguliert. Über Hepcidin wird auch die Eisenverfügbarkeit zum Aufbau von Erythrozyten kontrolliert. Rusfertid ist die erste Substanz in der Wirkstoffklasse der Hepcidin-Mimetika. In der Phase-II-Studie REVIVE wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Rusfertid bei PV-Patient:innen mit hoher Phlebotomielast unter Standardtherapie untersucht. Studienziel war die Erhaltung des Hämatokrit-Werts <45%.

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