Vielversprechende Ergebnisse aus der alltäglichen Praxis

Seit 2018 ist CPX-351 in der EU für die Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostizierter AML zugelassen. Deutsche Studiengruppen bestätigten retrospektiv die Effektivität und Sicherheit dieser Chemotherapie in der alltäglichen Praxis.

CPX-351 ist die liposomal umhüllte Kombination von Cytarabin und Daunorubicin in fixem molarem 5:1-Verhältnis. In der klinischen Phase-III-Studie wurde ein Überlebensvorteil und höhere Raten an Komplettremissionen bei mit CPX-351-behandelten Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) im Vergleich zum Kontrollarm gesehen. Da sich das Klientel in klinischen Studien und dem Praxisalltag unterscheiden können, werteten deutsche Wissenschaftler der Study Alliance Leukemia (SAL), AML Study Group (AMLSG) und der German Cooperative Transplant Study Group die Daten von 188 AML-Patienten in einer retrospektiven, multizentrischen Analyse aus.

Die Patienten waren im Median 65 Jahre alt und wiesen in 65% der Fälle einen abnormalen Karyotyp auf. Bei einem Viertel der Patienten wurde ein komplexer Karyotyp festgestellt. Das genetische Risiko nach European-LeukemiaNet(ELN)-Kriterien war nur bei 7% der Patienten gering. Bei 33% der Patienten lag ein mittleres und bei 60% ein hohes Risiko vor. 86% der Patienten erhielten mindestens einen Zyklus der CPX-351-basierten Induktionstherapie und 14% einen zweiten Zyklus. Eine CPX-351-basierte Konsolidierung wurde bei 10% der Patienten appliziert.

Eine komplette Remission (CR) nach Induktion erreichten 47% der Patienten, die CR-Rate erhöhte sich zu einem späteren Zeitpunkt auf 62%. Von 36 Patienten, für die Daten zum Vorliegen einer minimalen Resterkrankung (MRD) vorlagen, waren zwei Drittel MRD-negativ. 116 Patienten wurden einer allogenen Stammzelltransplantation zugeführt. Von diesen konnten 90 Patienten eine Komplettremission nach Transplantation aufweisen. Nach einem Jahr waren 73% der Patienten am Leben und 71% rezidivfrei. Neben der hohen Effektivität wurde mit den Real-World-Daten auch ein günstiges Sicherheitsprofil von CPX-351 bestätigt.