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Myelofibrose

Vielversprechende Remissionen mit BET-Inhibitor Pelabresib

In der Phase-II-Studie MANIFEST wurden mit einer neuartigen Substanzklasse vielversprechende Remissionen erreicht. Die Ergebnisse für Patienten im refraktären und resistenten Setting wurden beim diesjährigen Meeting der American Society of Hematology (ASH) in einer Oral Session präsentiert.

Pelabresib (CPI-0610) ist ein selektiver BET(„bromodomain and extraterminal domain“)-Inhibitor, der die Expression von Genen, die bei Patienten mit Myelofibrose in den NFκB-Signalweg integriert sind, hemmt. Arm 1 der MANIFEST-Studie untersuchte Pelabresib als Monotherapie bei Myelofibrose-Patienten in der zweiten Therapielinie. 36 Patienten waren transfusionsabhängig und 50 Patienten nicht transfusionsabhängig. Der primäre Endpunkt für die beiden Patientenkohorten war das Erlangen der Transfusionsunabhängigkeit bzw. eine mindestens 35%ige Reduktion des Milzvolumens (SVR35) in Woche 24. Die mediane Nachbeobachtungszeit betrug zum Zeitpunkt der präsentierten Auswertung 22 Monate.

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