Stellenwert der Ganzkörperbestrahlung bei pädiatrischen Patient*innen bestätigt

Mit einer verlängerten Nachbeobachtungszeit wurde der Nutzen der Ganzkörperbestrahlung (TBI) während der Konditionierung bei Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphatischer Leukämie (ALL) bestätigt. Das Auftreten sekundärer Malignome unterstreicht den Stellenwert des kontinuierlichen Monitorings.

Die Phase-III-Studie FORUM konnte zeigen, dass die TBI in Kombination mit Etoposid in der Konditionierung vor allogener Stammzelltransplantation (HSCT) die Wahrscheinlichkeit des 2-Jahres-Gesamtüberlebens (OS) und des ereignisfreien Überlebens (EFS) bei Kindern mit ALL gegenüber myeloablativen Chemo-Konditionierungsregimen erhöht. Mit einer Nachbeobachtungszeit von median 3,7 Jahren wurden die früheren Ergebnisse bestätigt.

Zwischen April 2013 und Dezember 2018 wurden 413 ALL-Patient*innen in einem Alter ≤18 Jahren bei Diagnose und 4–21 Jahren bei HSCT in der FORUM-Studie mit TBI und Etoposid oder einem Chemotherapie-basierten Konditionierungsregime behandelt. 54% der Patient*innen waren bei HSCT in erster Remission, 40% bzw. 4% wurden in zweiter und dritter Remission transplantiert. Die 3-Jahres-OS-Rate betrug 90±2% (TPI) versus 71±3% (Chemotherapie) (p<0,001), die 3-Jahres-EFS-Rate 81±3% versus 59±4% (p<0001).

In einer multivariaten Analyse wurden die myeloablative Konditionierung sowie die Transplantation zu einem späteren Zeitpunkt (>CR1) als negative prognostische Parameter bestätigt. Die kumulative Inzidenz von chronischer GvHD nach 3 Jahren war in beiden Studienarmen vergleichbar. Bei 5 Patient*innen traten sekundäre Malignome auf, 4 dieser Patient*innen hatten eine TBI erhalten.