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Myelofibrose

Pelabresib/Ruxolitinib bei JAK-Inhibitor-naiven Patient:innen

Die kombinierte Therapie mit Pelabresib und Ruxolitinib führte zu einer signifikanten Verbesserung der Splenomegalie im Vergleich zur alleinigen Ruxolitinib-Therapie. Der Anteil an Patient:innen mit SVR35- und TSS50-Ansprechen wurde mehr als verdoppelt.

Pelabresib ist ein oraler BET-Protein-Inhibitor, der die bei der Myelofibrose-Pathogenese erhöhte BET-vermittelte Genexpression reduziert. In der MANIFEST-2-Studie wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Pelabresib in Kombination mit dem JAK-Inhibitor (JAKi) Ruxolitinib bei JAKi-naiven Myelofibrosepatient:innen untersucht. In die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie wurden 430 Patient:innen eingeschlossen. Primärer Studienendpunkt war das SVR35-Ansprechen in Woche 24.

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