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Immunthrombozytopenie

Eltrombopag bei neu diagnostizierten Kindern wirksam

Die PINES-Studie wurde aufgrund signifikant verbesserter Wirksamkeit unter Eltrombopag im Vergleich zu Standardtherapien frühzeitig geschlossen. Für neu diagnostizierte ITP-Patient:innen mit Therapiebedarf könnte Eltrombopag eine effektive Überbrückung bis zur natürlichen Ausheilung der ITP sein.

Die pädiatrische Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine seltene Blutungsstörung, die oft innerhalb von 6–12 Monaten spontan ausheilt. Auch wenn einige der Kinder mit neu diagnostizierter ITP, definiert als die ersten 3 Monate mit Erkrankung, ohne Risiko beobachtet werden können, benötigen andere aufgrund von Blutungen oder Einschränkungen im täglichen Leben eine Therapie. Als Erstlinientherapien werden Hochdosis-Glukokortikoide, intravenöse Immunglobuline und Anti-D-Globulin eingesetzt. Eltrombopag ist ein oral applizierter Thrombopoetin-Rezeptoragonist (TPO-RA), der bereits für Kinder mit persistierender oder chronischer ITP und nicht ausreichendem Ansprechen auf eine Erstlinientherapie oder eine Splenektomie indiziert ist. In der Phase-III-Studie PINES wurde Kindern und Jugendlichen <18 Jahre mit neu diagnostizierter ITP und benötigter Therapie 2:1-randomisiert eine Standardtherapie oder Eltrombopag gegeben. Primärer Studienendpunkt war, dass bei ≥3 von 4 Kontrollen während der Wochen 6–12 die Plättchenzahl ohne Rescue-Therapie >50x109/l betrug.

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