Hohe Effektivität und Sicherheit von CAR T-Zell-Therapie

Axicabtagene ciloleucel (Axi-cel) ist eine autologe anti-CD19-CAR T-Zell-Therapie, die auf Basis der Ergebnisse der ZUMA-5-Studie in Europa für die Behandlung des refraktären oder rezidivierten follikulären Lymphoms (FL) nach ≥3 systemischen Therapien zugelassen ist. Real-World-Daten bestätigen Axi-cel auch für Patient*innen der Routineversorgung.

In eine US-amerikanische Post-Zulassungssicherheitsstudie (PASS) sollen 300 Patient*innen mit refraktärem oder rezidiviertem FL über einen Zeitraum von 15 Jahren nachverfolgt werden. In dieser Real-World-Studie können auch Patient*innen mit Axi-cel behandelt werden, die den Einschlusskriterien der ZUMA-5-Studie nicht entsprechen und beispielsweise ≥65 Jahre alt sind. Mit einem Datenschluss vom 23. September 2022 hatten 242 Patient*innen die CAR T-Zell-Therapie erhalten und 151 der Datensets konnten ausgewertet werden. Von diesen 151 Patient*innen wären 61 (40%) nicht für die ZUMA-5-Studie geeignet gewesen. Die mediane Nachbeobachtungszeit der noch frühen Analyse betrug 6,2 Monate. Die mediane Zeit zwischen Leukapherese und Infusion lag bei 28 Tagen.

Die 151 Patient*innen der Analysepopulation waren im Median 61 Jahre alt, wiesen in 75% der Fälle relevante Komorbiditäten auf und hatten bereits median 4 Therapielinien erhalten. Bei 93% der Patient*innen wurde ein Ansprechen und bei 84% eine komplette Remission erreicht. Nach 6 Monaten lebten 96% der Patient*innen und 88% lebten ohne Progress. Zytokinsturm (CRS) und immunvermittelte Neurotoxizität (ICANS), wurden mit Grad ≥3 bei 2% bzw. 12% der Patient*innen berichtet. Klinisch relevante Infektionen traten bei 34% der Patient*innen auf. Es verstarben 12 (8%) Patient*innen, 3 an der Lymphomerkrankung, 2 an CRS, 4 an COVID-19, 2 an Organversagen und 1 an einer vorangegangenen Krebserkrankung.

Zusammenfassend erklärten die Autoren, dass trotz der breiten Patientenklientel eine hohe Wirksamkeit und eine handhabbare Toxizität der Axi-cel-Therapie im Real-World-Setting bestätigt wurde, die mit den Ergebnissen der ZUMA-5-Studie vergleichbar waren.